費城染色體陽性急性淋巴性白血病（Ph+ ALL）是一種具侵略性的罕見白血病形式；其特徵為費城染色體，是與癌症相關的異常染色體。
美國食品藥物管理局（FDA）最近核准了ponatinib（Iclusig；武田製藥 Takeda Pharmaceuticals）的補充新藥申請（sNDA）與化療聯合使用，這是在新診斷成人Ph+ ALL患者治療方面的重大進展。
這一決策來自於PhALLCON研究的積極結果：ponatinib是一種激酶抑制劑（kinase inhibitor），在與化療結合使用、或作為特定抗藥性案例的單獨治療時，展現了對抗此病的能力。Ponatinib的核准增加了Ph+ ALL患者的治療選項，針對迫切需要的更有效一線療法開啟了新的可能。
在PhALLCON研究中，ponatinib與化療聯合使用，與目前的標準治療imatinib相比，顯著改善了治療結果。接受ponatinib治療的患者在誘導治療後達到了微量殘存疾病陰性完全緩解率；此外，結果顯示，接受聯合治療的患者比起用Imatinib的患者，療效高出兩倍。
Ponatinib的安全性與imatinib相當，未發現新的安全顧慮。儘管副作用方面仍在研究中，Ponatinib作為新診斷的Ph+ ALL患者的治療選項，是一關鍵發展，解決了長期存在的護理差距，並為改善長期結果提供了希望。

本文授權轉載至：台灣生醫創新學會

 

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• https://www.pharmacytimes.com/view/fda-approves-snda-for-ponatinib-in-adult-patients-with-newly-diagnosed-ph-all